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“三問”基因編輯 中國科學家提出安全檢測新方法

日期: 2019-03-15
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  因為“基因編輯嬰兒”事件,基因編輯被視為敏感的生物醫學新技術。人類是否需要基因編輯?什么樣的基因編輯技術可行?怎樣檢測技術安全性?北京時間1日凌晨,中國科學家的一項與基因編輯檢測有關的新技術——“GOTI”技術在國際權威學術期刊Science(《科學》)上發表,引發關于基因編輯的“三問”。

“三問”基因編輯 中國科學家提出安全檢測新方法

觀察小鼠胚胎。中國科學院科技攝影聯盟 供圖


  第一問:人類是否需要基因編輯?


  所謂基因編輯,是對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等。

  人類為何需要基因編輯?中國科學院神經科學研究所研究員楊輝介紹,現在人類有約7000種罕見病,其中80%都是單基因遺傳病。人體的2萬多個基因中,只要一個有突變,就可能出現遺傳病,比如,先天性失明、耳聾等。

  他指出,這些罕見病涉及全球3億病人,總數非常大,但95%的罕見病沒有藥物,中國電影《我不是藥神》里的病人還算比較幸運,因為至少已經有藥可醫。

  科學界嘗試用基因編輯去解決罕見病的難題。“如果我們有一把‘剪刀’,就是有效的基因編輯工具,能把突變的基因修正,是否就能治療這些病呢?”楊輝說。

  他介紹,基因治療的概念從上世紀80年代提出,經過科學家們幾十年的努力,直到2010年后,才相繼出現幾種藥物,能治療某些單基因遺傳病,而這相對7000種罕見病的大數而言還遠遠太小,但FDA(美國食品藥品監督管理局)預計,到2022年,超過40種基因治療新藥有望上市。

“三問”基因編輯 中國科學家提出安全檢測新方法

GOTI技術的實驗流程及主要結果。中國科學院科技攝影聯盟 供圖


  第二問:什么樣的基因編輯可行?


  既然人類需要基因編輯,那么,什么樣的基因編輯可行?中國科學院院士、中國科學院神經科學研究所所長蒲慕明在受訪時強調說,“以生殖為目的的人類胚胎基因編輯活動是國家明令禁止的,是不合法的。”

  楊輝說,人體有40萬億至60萬億個細胞,要達到基因治療的目的,可能需要編輯上萬億個細胞,所以對其有效性和安全性的要求非常高。

  他指出,基因編輯技術要有效,首先,希望盡可能多的突變基因被糾正,其次,要避免脫靶情況。所謂脫靶,就是本來修正這個基因,卻“未瞄準”而破壞了其他基因,脫靶效應可能會引起包括癌癥在內的很多種副作用。

  舉個例子,目前第三代基因編輯工具CRISPR/Cas9,因簡易、效率高、成本低等優點,廣受關注。自從2012年被發明以來,學術界普遍認為基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的臨床技術將為人類的健康作出巨大貢獻,然而該技術自問世以來,其脫靶風險一直備受爭議。


  第三問:怎樣檢測技術安全性?


  中國科學家嘗試給出一種檢測方法,擔任基因編輯工具的“安全檢測員”。1日在《科學》上發表的這項研究,建立了一種叫GOTI的新型脫靶檢測技術。楊輝說,這個方法是迄今為止被報道的最靈敏的檢測脫靶方法。

  研究團隊先是檢測了最經典的CRISPR/Cas9。結果發現,CRISPR/Cas9并沒有明顯的脫靶效應,而另一個同樣被給予厚望的基因編輯技術——BE3,則存在非常嚴重的脫靶問題,有很大的隱患,目前不適合作為臨床技術,而這些脫靶問題在以往的檢測方法中一直沒有被發現。

  這項研究發現讓業界重新審視了基因編輯技術的風險,更重要的是,有望借此建立行業新標準,開發精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具,盡可能降低風險,讓病人真正受益。

  “這也給中國科研人員提供契機,此前不論是第三代,還是第四代的基因編輯工具,核心專利主要掌握在歐美國家手里,我們有更強大的檢測方法后,有機會去建立一個更安全、有效的基因編輯工具”,楊輝說。


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